Avance contra el Alzheimer: prueban con éxito una inmunoterapia que frenó y revirtió la enfermedad en ratones

Investigadores de la Universidad de Washington desarrollaron una inmunoterapia celular que, mediante una única inyección, logró prevenir la formación de placas beta amiloide y reducir en un 50% las ya existentes en ratones, según un estudio publicado en la revista Science.

El tratamiento, basado en la ingeniería genética de astrocitos, ofrece una alternativa potencial a las actuales terapias para el Alzheimer, que requieren múltiples dosis y presentan limitaciones clínicas importantes.

Una sola administración de la inmunoterapia permitió que ratones jóvenes no desarrollaran placas y que ratones con Alzheimer avanzado redujeran a la mitad la cantidad de placas cerebrales. El enfoque se inspira en las terapias CAR-T usadas en oncología, pero adaptando la tecnología a células cerebrales, lo que representa un avance en la estrategia de tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.

La enfermedad de Alzheimer es la principal causa de demencia a nivel mundial y aún no tiene cura. Las terapias actuales, como los anticuerpos monoclonales, han mostrado efectos limitados y requieren dosis frecuentes, lo que impulsa la búsqueda de métodos más eficaces y sostenibles para frenar la progresión del deterioro cognitivo.

Cómo funciona la inmunoterapia con astrocitos CAR

El tratamiento utiliza un virus adenoasociado para modificar genéticamente los astrocitos, células cerebrales encargadas de funciones de soporte y limpieza, dotándolos de un receptor de antígeno quimérico (CAR). Este receptor permite a los astrocitos identificar y fagocitar la proteína beta amiloide, cuya acumulación se asocia con la neurodegeneración en el Alzheimer. La técnica aprovecha el potencial de los astrocitos para convertirlos en “superlimpiadores” del sistema nervioso central.

A diferencia de los anticuerpos monoclonales, que requieren infusiones frecuentes y elevadas dosis, esta inmunoterapia se administra en una sola inyección y mostró efectos sostenidos durante al menos tres meses en los modelos murinos. Los ensayos incluyeron ratones jóvenes, tratados antes de la aparición de placas, y ratones adultos con enfermedad establecida. En ambos grupos, los resultados fueron contundentes: los ratones tratados preventivamente no desarrollaron placas y los que ya presentaban la patología registraron una reducción significativa, del 50% en la carga amiloide.